Robert Klatt
Die altersbedingte Makuladegeneration ist eine Augenerkrankung, die derzeit nur durch regelmäßige Injektionen verlangsamt werden kann. Schon bald könnte eine Gentherapie diese unangenehme Behandlung ersetzen und so das Erblinden verhindern.
San Francisco (U.S.A.). Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist eine Krankheit, die durch die Zerstörung der Netzhaut besonders bei Senioren zum Erblinden führt. Neben der trockenen Variante der Erkrankung, bei der Pigmentzellen in der Netzhaut absterben gibt es noch die feuchte Variante, bei der feine Blutgefäße in das Auge und die Netzhaut eindringen und so das Augenlicht zerstören. Derzeit ist in der Medizin noch keine Behandlungsmethode für die trockene AMD bekannt.
Die feuchte Variante der Netzhauterkrankung kann hingegen durch spezielle Medikamente behandelt werden, die durch Fusionsproteine und Antikörper das Wachstum der krankhaften Adern verlangsamen. Dafür muss den Patienten jedoch regelmäßig ein Medikament direkt ins Auge injiziert werden, was von vielen Menschen als äußerst unangenehm empfunden wird. Eine dauerhafte Behandlungsmöglichkeit gab es bisher noch nicht.
Laut einer Konferenz der American Academy of Ophthalmology (AAO) könnte eine unkomplizierte Gentherapie in Zukunft die Behandlung der feuchten AMD deutlich vereinfachen. Der Ansatz sieht vor, dass die Gene der Retinazellen so verändert werden, dass diese selbst einen Hemmstoff gegen den Wachstumsfaktor VEGF produzieren und so die Zuführung von außen überflüssig machen. Wissenschaftler des Cornell Medical College in New York, die die Methode bereits an Tieren erfolgreich ausprobiert haben, berichten nun auch von positiven Ergebnissen mit menschlichen Probanden, an denen die neue Behandlungsmöglichkeit zum ersten Mal erprobt wurde.
Die neue Behandlungsmöglichkeit nutzt eine Genfähre, mit der den Probanden der klinischen Studie DNA ins Auge injiziert wurde, die eine Bauanleitung für einen Wirkstoff enthält, der dem bei herkömmlichen Therapien genutzten Wirkstoff Aflibercept ähnelt. Kurz danach begannen die Retinazellen damit ein Protein herzustellen, das als Wachstumshemmer gegen die krankhaften Adern wirkt. Laut Szilárd Kiss erzeugen die so behandelten Augen das Aflibercept nun selbst.
Anstatt der zuvor regelmäßig erforderlichen Injektionen kommen die sechs Probanden der Studie seit der Gentherapie, die bereits sechs Monate zurückliegt, ohne Medikamente aus. Kiss konstatiert daher im Zwischenfazit der Studie, dass die „einmalige Behandlung der nächste revolutionäre Schritt im Kampf gegen altersbedingten Makuladegeneration ist und das Potenzial zu einem Paradigmenwechsel besitzt.“
Sollten weitere klinische Studien mit einem größeren Probandenkreis ebenfalls die Wirksamkeit der Gentherapie bestätigen, wäre ein Einsatz bereits in drei bis fünf Jahren möglich. Kiss fügt hinzu, dass das „Ziel eine Einmaltherapie ist.“ Möglicherweise wäre in Einzelfällen aber auch eine spätere Auffrischung nötig, wobei die Genbehandlung theoretisch ein Leben lang wirken sollte.
