Robert Klatt
Großbritannien hat das Medikament Casgevy auf Basis der Genschere CRISPR/Cas zugelassen. Die Gentherapie kann bei zwei Bluterkrankungen helfen und darf Patienten ab zwölf Jahren angewendet werden. Nebenwirkungen wurden in den klinischen Studien nicht beobachtet.
London (England). Die Genschere CRISPR/Cas kann einzelne Gene ausscheiden, verändern und einfügen. In der Forschung gehört die Genschere zu den wichtigsten Entdeckungen der letzten Jahre. Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna haben für ihre Arbeit daran 2020 den Nobelpreis für Chemie erhalten. 2021 wurde ein Mensch mit einer hereditären Transthyretinamyloidose (hATTR) im Rahmen einer klinischen Phase-1-Studie erstmals mit der Genschere CRISPR/Cas behandelt.
In Großbritannien hat die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) als global erste Arzneimittelbehörde nun ein Medikament auf Basis der Genschere zugelassen. Das Medikament Casgevy darf bei den Bluterkrankungen Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie bei Patienten ab zwölf Jahren verabreicht werden. Laut Julian Beach, dem Interimsdirektor der Behörde, handelt es sich dabei um erste Krankheiten.
„Sowohl die Sichelzellkrankheit als auch die Beta-Thalassämie sind schmerzhafte, lebenslange Erkrankungen, die in einigen Fällen tödlich verlaufen können.“
Beide Krankheiten sind erblich bedingt und werden durch Fehler in den Genen für Hämoglobin ausgelöst. Rote Blutkörperchen benötigen Hämoglobin, um Sauerstoff durch den Körper transportieren zu können.
Klinische Studien haben zuvor entdeckt, dass bei den meisten Patienten mit diesen Blutkrankheiten Casgevy eine ausreichende Hämoglobinproduktion wiederherstellen kann. Die Krankheitssymptome bei den Probanden sind dadurch signifikant zurückgegangen. Nebenwirkungen und wesentliche Sicherheitsbedenken wurden laut der Behörde in den Studien nicht festgestellt.
Die Gentherapie erfolgt, indem dem Knochenmark der Patienten Stammzellen entnommen werden. Bei diesen wird anschließend im Labor das fehlerhafte Gen verändert, so dass es Hämoglobin im Körper produzieren kann. Diese bearbeiteten Zellen werden im Anschluss durch eine Infusion dem Patienten erneut zugeführt. Samarth Kulkarni, der Vorstandschef der Unternehmen Vertex Pharmaceuticals und Crispr Therapeutics, äußerte sich positiv zur Zulassung des Medikaments.
„Ich hoffe, dass dies die erste von vielen Anwendungen dieser mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Technologie ist, die Patienten mit schweren Krankheiten zugutekommt.“
